Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người
Theo: zknight Theo Trí Thức Trẻ
Thể loại: Khoa Học Công Nghệ
Giấc mơ của nhiều nhà khoa học đang trở thành sự thật.

Tuần trước, một nhóm các nhà khoa học công bố kết quả thử nghiệm cho thấy họ đã điều trị được một chứng bệnh di truyền cho bào thai chuột. Điều đó có nghĩa là ngay khi chuột con chưa được sinh ra, nó đã được can thiệp vào gen để chữa khỏi bệnh, một chứng bệnh bẩm sinh được coi là vô phương cứu chữa ngay khi nó chào đời.

Nghe có vẻ như khoa học viễn tưởng, nhưng phương pháp điều trị này có thể sớm được sử dụng trên người. Trước thời điểm đó, bạn sẽ cần phải trang bị cho mình những kiến thức gì về nó?

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người - Ảnh 1.

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa sẽ ứng dụng trên người?

Đối với nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Medicine, các nhà khoa học đã chữa khỏi bệnh Gaucher cho bào thai chuột. Gaucher gây ra bởi đột biến trong gen GBA và dẫn đến chứng đau khớp nghiêm trọng, co giật và suy giảm nhận thức.

Để điều trị căn bệnh này cho những con chuột còn là bào thai, các nhà nghiên cứu đã tiêm vào tử cung chuột mẹ một loại virus được thiết kế để mang các bản sao gen GBA lành lặn, thay thế cho các gen đột biến.

Đó không phải là một sửa chữa hoàn hảo. Theo đồng tác giả nghiên cứu Simon Waddington, những con chuột này đã kéo dài tuổi thọ từ 5 ngày [nếu chúng sinh ra mà vẫn mắc bệnh] lên 130 ngày. Tuy nhiên, chuột con sau chữa trị vẫn có một số dấu hiệu bị viêm não.

Mặc dù vậy, vẫn phải công nhận nghiên cứu này là một bước đi đầy hứa hẹn để điều trị bệnh di truyền cho thai nhi trước sinh. Còn rất nhiều điều chúng ta cần phải biết trước khi các nhà khoa học thử phương pháp này trên người.

Để tìm hiểu, tờ The Verge đã phỏng vấn Arthur Caplan, một nhà đạo đức sinh học tại Đại học New York về thử nghiệm mới này, để tìm hiểu xem đâu là những thách thức của liệu pháp gen trước sinh, và tại sao hội đồng đạo đức sẽ muốn có một cái nhìn kỹ càng hơn về nó:

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người - Ảnh 2.

Arthur Caplan, nhà đạo đức sinh học tại Đại học New York

Nghiên cứu vừa đăng trên tạp chí Nature Medicine được thực hiện trên chuột, nhưng dĩ nhiên, mọi người đều tò mò về những ứng dụng của nó trên người. Theo ông, chỉnh sửa gen trên bào thai người còn cách chúng ta bao xa? Một hay hai thập kỷ?

Tôi cho rằng khoảng 10 năm. Liệu pháp gen trước sinh không phải là một ý tưởng mới. Đó vốn dĩ là giấc mơ từ rất lâu của nhiều nhà nghiên cứu, làm việc với liệu pháp gen để cung cấp những chỉnh sửa trước khi các tế bào bị hư hại [do đột biến hoặc các gen lỗi gây ra trên cơ thể trưởng thành].

Ông có nghĩ rằng việc đề nghị và chấp thuận các liệu pháp gen trước sinh sẽ gây tranh cãi? Tôi biết với CRISPR, đã có rất nhiều lo lắng liên quan đến đạo đức và "những đứa trẻ sơ sinh được thiết kế".

Khi bạn có một phôi thai đang phát triển ở đây, đó sẽ là một cuộc tranh luận khác với việc thiết kế những đứa trẻ. Trong liệu pháp gen trước sinh, dự định của các nhà khoa học là thay thế những gen khuyết thiếu bằng gen bình thường.

Sẽ chẳng có ai cố gắng cải thiện hoặc tăng cường các gen khi chúng đã có mặt trong tử cung. Điều đó có thể được làm dễ dàng hơn từ giai đoạn tạo phôi trên đĩa thí nghiệm. Còn liệu pháp gen trước khi sinh thực sự tập trung vào việc ngăn ngừa tổn thương sớm từ bệnh tật.

Và rõ ràng, chỉnh sửa gen có tác dụng phòng bệnh tốt hơn khi thực hiện trong tử cung, thay vì để đứa trẻ được sinh ra đã lớn và tích lũy những hư hại trong nhiều năm. Có một số bộ phận của cơ thể có khả năng tái sinh, chẳng hạn như lá gan, nhưng các bộ phận khác như não và tim tái sinh ít hơn nhiều. Nếu chúng bị hư hại, bạn sẽ khó có thể làm bất cứ điều gì, trừ khi bạn can thiệp thật sớm.

Tôi không cho rằng khoa học cơ bản và khoa học cơ thể gặp nhau sẽ gây ra cuộc tranh cãi. Mà tôi nghĩ mọi người đều cơ bản hiểu rằng can thiệp càng sớm sẽ càng tốt để sửa chữa những tổn hại gen trước khi quá muộn.

Liệu nó [chỉnh sửa gen trước sinh] có an toàn hơn những thứ như CRISPR?

Tôi sẽ nói không, chưa thể. Nó không được chấp nhận là một phương pháp an toàn hơn. Mọi người cũng đều biết các kỹ thuật CRISPR vẫn đang được tinh chỉnh [để an toàn hơn].

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người - Ảnh 3.

Liệu pháp gen trước sinh sẽ mang lại cơ hội cho những đứa bé mắc bệnh di truyền

Thế còn nhược điểm của liệu pháp gen trước sinh thì sao?

Thứ nhất là bạn có một người thứ ba liên quan đến các nguy cơ: người mẹ. Việc cố gắng sử dụng các liệu pháp gen trên người cô ấy có thể gây ra rủi ro. Và cho đến khi chúng ta thực sự chắc chắn [về độ an toàn] bằng nhiều nghiên cứu khác, chúng ta không thể đặt các bà mẹ vào một nguy cơ nào đó ngay cả khi liệu pháp gen trước sinh sẽ giúp được cho thai nhi của cô ấy.

Chúng ta vẫn không biết chính xác mọi thứ sẽ diễn ra như thế nào. Bạn đang nhắm mục tiêu vào các hệ thống cụ thể để thực hiện công việc sửa chữa, những sai lầm có thể dẫn gây ra thảm họa trong tử cung. Ngoài ra, chúng ta vẫn chưa hoàn toàn chắc chắn về sự liên hệ qua lại giữa thai nhi và người mẹ. Chúng ta biết DNA có dính líu gì đó, nhưng liệu nó có dẫn đến sự từ chối miễn dịch?

Chúng ta cần cân nhắc điều gì trước khi liệu pháp gen trước sinh phát triển đến mức khả thi?

Một là chi phí. Chỉnh sửa gen trong tử cung không bao giờ là rẻ. Phải có rất nhiều kỹ năng và công nghệ để thực hiện được nó, và chúng ta phải suy nghĩ rất nhiều. Bạn có thể muốn hạn chế những người có khả năng thử chỉnh gen trong tử cung, tốt nhất chỉ nên chọn các bác sĩ đã thực hiện liệu pháp can thiệp này trước đây. Nó không phải là thứ mà ai cũng được phép làm.

Bạn sẽ cần phải xem xét kỹ lưỡng khía cạnh đạo đức, bởi vì nếu bạn hỏi các bà mẹ, rằng họ có sẵn sàng chấp nhận rủi ro để giúp con mình hay không, hầu hết các bà mẹ có thể sẽ nói "". Nhưng họ có thể đang không hiểu rõ sự nguy hiểm mà mình phải đối mặt.

Rủi ro lớn cỡ nào? Liệu nó có thể gây ra cái chết?

Tôi sẽ nói rằng tử vong là một khả năng, nhưng khả năng đó lớn đến đâu thì vẫn chưa biết. Mọi người đã có cái nhìn không mấy thiện cảm với liệu pháp gen trong những gần đây. Và bây giờ, [với chỉnh sửa gen trước sinh] có tới hai người tham gia vào – đúng vậy, một người thực sự chịu tác động [là đứa bé] một người có tiềm năng [là người mẹ].

Chúng ta không chắc chắn về những xác suất và có quá nhiều biến số. Vì vậy, bạn cần phải có các ủy ban thử nghiệm thực sự để cung cấp một cái nhìn dài hạn và kỹ lưỡng hơn so với các thủ tục trong trường hợp nếu bệnh nhân nói "Vâng, tôi sẽ làm điều đó", bạn có thể nói cho họ đầy đủ về những khả năng quản lý rủi ro và lợi ích.

[Tại thời điểm này], bạn không có bất kể hiểu biết nào về những rủi ro với bào thai, và ngay cả với người mẹ, người đang thực sự muốn giúp đỡ và yêu những đứa con tương lai của họ.

Tham khảo Theverger

Hạt giống đầu tiên nảy mầm trên Mặt trăng của Trung Quốc đã chết

tinybook tinybook 1 ngày 15 giờ
Hạt giống đầu tiên nảy mầm trên Mặt trăng của Trung Quốc đã chết
Thật đáng tiếc nhưng thử nghiệm này cũng đã kết thúc, do điều kiện khắc nghiệt trên Mặt trăng.

Bangkok sử dụng mưa nhân tạo để giải quyết ô nhiễm không khí

tinybook tinybook 1 ngày 15 giờ
Bangkok sử dụng mưa nhân tạo để giải quyết ô nhiễm không khí
Nếu bạn có ý định du lịch Thái Lan, hãy cân nhắc kỹ trước khi đặt chân tới Bangkok.

Hãy làm ra những quả cà chua cay như ớt, các nhà khoa học nói

tinybook tinybook 2 ngày 8 giờ
Hãy làm ra những quả cà chua cay như ớt, các nhà khoa học nói
Nhưng để làm gì?

Săn Deal Công Nghệ - Rinh Vàng Tài Lộc tại Lazada

tinybook tinybook 2 ngày 10 giờ
Săn Deal Công Nghệ - Rinh Vàng Tài Lộc tại Lazada
Tết Kỷ Hợi 2019 sắp đến gần cũng là tín hiệu của mùa mua sắm nhộn nhịp, đặc biệt là với các tín đồ công nghệ khi các hãng lớn và uy tín tung ra hàng loạt khuyến mãi hấp dẫn để thu hút khách hàng.

Lần đầu tiên trong lịch sử, hạt giống Trung Quốc trồng trên Mặt trăng đã nảy mầm

tinybook tinybook 2 ngày 13 giờ
Lần đầu tiên trong lịch sử, hạt giống Trung Quốc trồng trên Mặt trăng đã nảy mầm
Nếu có thể trồng lương thực trên Mặt trăng, sẽ cho phép con người xây dựng căn cứ không gian trong tương lai.

Gậy ông đập lưng ông, hệ thống reCAPTCHA của Google bị chính công cụ của Google đánh bại

tinybook tinybook 3 ngày 8 giờ
Gậy ông đập lưng ông, hệ thống reCAPTCHA của Google bị chính công cụ của Google đánh bại
Dù Google đã sửa đổi và nâng cấp các công cụ của mình, phương pháp mới của các nhà nghiên cứu vẫn đạt tỷ lệ thành công hơn 90%.

Khai trương trung tâm thương mại Gigamall – tổ hợp giải trí công nghệ hiện đại hàng đầu Việt Nam

tinybook tinybook 3 ngày 16 giờ
Khai trương trung tâm thương mại Gigamall – tổ hợp giải trí công nghệ hiện đại hàng đầu Việt Nam
Trung tâm Thương mại Gigamall, tọa lạc trên đường Phạm Văn Đồng, quận Thủ Đức, TP.HCM chính thức đi vào hoạt động từ ngày 12/1.

Được quỹ của Bill Gates tài trợ, bệ xí dùng giun để xử lý phân sẽ là tương lai vệ sinh toàn cầu

tinybook tinybook 3 ngày 16 giờ
Được quỹ của Bill Gates tài trợ, bệ xí dùng giun để xử lý phân sẽ là tương lai vệ sinh toàn cầu
Loài giun này không thể sống nếu không có phân, chúng là một công cụ hoàn hảo để lắp vào hố xí tự hoại.

Xoắn não đầu năm với 4 câu đố do nhân viên Cơ quan An ninh Quốc gia Mỹ soạn ra

tinybook tinybook 4 ngày 9 giờ
Xoắn não đầu năm với 4 câu đố do nhân viên Cơ quan An ninh Quốc gia Mỹ soạn ra
Chúc bạn thể dục não vui vẻ.

Quái thú ăn thịt người vùng Gévaudan: nỗi kinh hãi của người dân Pháp hồi thế kỷ 18

tinybook tinybook 4 ngày 9 giờ
Quái thú ăn thịt người vùng Gévaudan: nỗi kinh hãi của người dân Pháp hồi thế kỷ 18
Con quái thú hoành hành suốt 3 năm trời, hạ sát tới cả trăm người.

Đừng quên Google có dự án Soli cực kỳ tiềm năng nhé: vừa đạt thành tựu mới, sờ từ xa biết sách có bao nhiêu trang

tinybook tinybook 4 ngày 9 giờ
Đừng quên Google có dự án Soli cực kỳ tiềm năng nhé: vừa đạt thành tựu mới, sờ từ xa biết sách có bao nhiêu trang
Nhìn vào những ví dụ, ta mong chờ từng ngày đến lúc Dự án Soli thành công.

Có thể bạn không tin nhưng đây là những tác phẩm cắt giấy tỉ mỉ tới từng milimet của nghệ nhân người Nhật

tinybook tinybook 4 ngày 10 giờ
Có thể bạn không tin nhưng đây là những tác phẩm cắt giấy tỉ mỉ tới từng milimet của nghệ nhân người Nhật
Chỉ với một tờ giấy bình thường nhưng nữ nghệ nhân người Nhật này có thể xử lý tỉ mỉ đến từng milimet và thổi hồn nó trở thành những tác phẩm nghệ thuật cắt giấy xuất sắc.

Video ghi lại cảnh thỏ ăn thịt đồng loại làm bất ngờ giới khoa học

tinybook tinybook 4 ngày 16 giờ
Video ghi lại cảnh thỏ ăn thịt đồng loại làm bất ngờ giới khoa học
Đừng vội sợ hại chú thỏ cưng sống trong lồng: thỏ ăn thịt chỉ khi vào đường cùng, thức ăn cạn kiệt, chúng mới tìm tới xác thối để kiếm bữa.

Lý giải hiện tượng con người đi trên than hồng nhưng không bị bỏng

tinybook tinybook 4 ngày 17 giờ
Lý giải hiện tượng con người đi trên than hồng nhưng không bị bỏng
Chắc hẳn bạn đã từng xem những nghi lễ như đi trên lửa trên TV hoặc ngoài đời nhưng có bao giờ bạn thắc mắc, tại sao người đi trên than hồng lại không hề bị bỏng hay làm sao. Vậy nguyên lý khoa học nào giúp họ làm được điều đó?

Lấy ý tưởng từ chân máy ảnh, nhiếp ảnh gia Nhật Bản chế tạo móc treo bao súng giúp bắn nhanh như Lucky Luke

tinybook tinybook 5 ngày 14 giờ
Lấy ý tưởng từ chân máy ảnh, nhiếp ảnh gia Nhật Bản chế tạo móc treo bao súng giúp bắn nhanh như Lucky Luke
Nhờ thiết bị này, xạ thủ sẽ có thể lấy súng ra khỏi bao nhanh hết mức có thể và đôi khi chỉ một phần nghìn giây cũng đã tạo ra sự khác biệt giữa các đối thủ.

Lý do đặc biệt khiến Mỹ không dùng hệ đo lường bằng mét như các nước khác

tinybook tinybook 6 ngày 10 giờ
Lý do đặc biệt khiến Mỹ không dùng hệ đo lường bằng mét như các nước khác
Cùng vài quốc gia ít ỏi trên thế giới, hiện giờ Hoa Kỹ vẫn sử dụng các đơn vì đo lường như feet, inch, pound thay vì km, m, kg, tại sao vậy?

Không cần đến Sing hay Nhật, giờ đây Việt Nam đã có khu giải trí công nghệ tương tác cực chất

tinybook tinybook 6 ngày 12 giờ
Không cần đến Sing hay Nhật, giờ đây Việt Nam đã có khu giải trí công nghệ tương tác cực chất
Mọi thứ đều trở thành hiện thực với người dân Sài Gòn khi tổ hợp giải trí công nghệ tương tác JP World đã chính thức ra mắt tại TTTM Gigamall.

Dưa chuột thì rẻ còn dưa chuột biển thì đắt như điên, có lý do cả đấy

tinybook tinybook 6 ngày 19 giờ
Dưa chuột thì rẻ còn dưa chuột biển thì đắt như điên, có lý do cả đấy
Dưa chuột thường giỏi lắm 70.000 đồng/kg, còn dưa chuột biển (hải sâm) lên tới 70 triệu đồng/kg.

[CES 2019] Với hệ thống IBM Q System One mạnh 20 qubit, IBM là hãng đầu tiên thương mại hóa máy tính lượng tử

tinybook tinybook 1 tuần 10 giờ
[CES 2019] Với hệ thống IBM Q System One mạnh 20 qubit, IBM là hãng đầu tiên thương mại hóa máy tính lượng tử
Tương lai của con người sẽ được gắn liền với từ "lượng tử", với một trong những người tiên phong là IBM.

Internet xôn xao về người phụ nữ Hà Giang bị đỉa kí sinh trong họng suốt 3 tháng

tinybook tinybook 1 ngày 15 giờ
Internet xôn xao về người phụ nữ Hà Giang bị đỉa kí sinh trong họng suốt 3 tháng
Các bác sĩ đã loại bỏ con đỉa kí sinh 3 tháng trong họng của người phụ nữ 63 tuổi ở tỉnh Hà Giang.

Đừng xem trang Instagram mê hoặc thị giác này kẻo lại thích thú quá quên hết thời gian!

tinybook tinybook 1 ngày 17 giờ
Đừng xem trang Instagram mê hoặc thị giác này kẻo lại thích thú quá quên hết thời gian!
Không thiếu những video gây lú trên Internet, nhưng để tập trung được nhiều thứ thú vị như trang Instagram này thì hơi hiếm.

Nhân viên Apple Store nhận được gói hàng tưởng là iPhone, nhưng hóa ra lại là nửa cân ma túy đá

tinybook tinybook 1 ngày 19 giờ
Nhân viên Apple Store nhận được gói hàng tưởng là iPhone, nhưng hóa ra lại là nửa cân ma túy đá
Một tai nạn hy hữu đã xảy ra.

Netflix tăng giá tất cả các gói thuê bao

tinybook tinybook 2 ngày 6 giờ
Netflix tăng giá tất cả các gói thuê bao
Các gói cước mới có giá 9 USD, 13 USD và 16 USD.

TikTok đe dọa WeChat bằng ứng dụng nhắn tin mới

tinybook tinybook 2 ngày 14 giờ
TikTok đe dọa WeChat bằng ứng dụng nhắn tin mới
TikTok có hơn 500 triệu người dùng hàng tháng, trong khi WeChat đang có 1,1 tỷ người dùng.

Ứng dụng YouTube di động có thêm tính năng vuốt để chuyển video

tinybook tinybook 2 ngày 14 giờ
Ứng dụng YouTube di động có thêm tính năng vuốt để chuyển video
Tính năng mới hứa hẹn sẽ làm thay đổi hoàn toàn cách bạn xem video trên ứng dụng YouTube.

Từ chuyện "Hộp Cao sao vàng 2.000 đồng bán trên Amazon 7 USD, chiếc nón lá rao bán giá gấp 10 lần", DN Việt sẽ hưởng lợi lớn khi Amazon chính thức vào Việt Nam?

tinybook tinybook 2 ngày 17 giờ
Từ chuyện "Hộp Cao sao vàng 2.000 đồng bán trên Amazon 7 USD, chiếc nón lá rao bán giá gấp 10 lần", DN Việt sẽ hưởng lợi lớn khi Amazon chính thức vào Việt Nam?
Từ chuyện "Hộp Cao sao vàng 2.000 đồng bán trên Amazon 7 USD, chiếc nón lá rao bán giá gấp 10 lần", DN Việt sẽ hưởng lợi lớn khi Amazon chính thức vào Việt Nam?

Phát hiện phần mềm mã độc “có tâm”, chỉ tấn công người giàu

tinybook tinybook 2 ngày 20 giờ
Phát hiện phần mềm mã độc “có tâm”, chỉ tấn công người giàu
Phần mềm mã độc này không sử dụng phương pháp thông thường, thay vào đó là chọn lọc và tối đa hóa thiệt hại.

Ghen tức trước cơn sốt 5G, ngành công nghiệp cáp nhanh tay đăng ký thương hiệu...10G cho to

tinybook tinybook 3 ngày 7 giờ
Ghen tức trước cơn sốt 5G, ngành công nghiệp cáp nhanh tay đăng ký thương hiệu...10G cho to
Tuy nhiên, 10G ở đây lại không phải là "thế hệ 10" đâu.

Trung Quốc có thể copy tất cả mọi thứ, nhưng sao họ vẫn chưa copy và đánh bại được Tesla?

tinybook tinybook 3 ngày 9 giờ
Trung Quốc có thể copy tất cả mọi thứ, nhưng sao họ vẫn chưa copy và đánh bại được Tesla?
Họ có công nghệ, có nhân lực, thậm chí có cả bằng sáng chế của Tesla luôn. Điều gì đã ngăn họ lại?

Trợ lý ảo Alexa của Amazon "ngắt lời" con người trên sân khấu CES 2019, phải chăng AI đã có suy nghĩ riêng?

tinybook tinybook 3 ngày 17 giờ
Trợ lý ảo Alexa của Amazon "ngắt lời" con người trên sân khấu CES 2019, phải chăng AI đã có suy nghĩ riêng?
Nghe có vẻ hơi sợ nhưng quả thực sợ thật bởi đây là khoảnh khắc hiếm thấy và không phải trợ lý ảo nào giống như Alexa cũng có thể tham gia trò chuyện, thậm chí ngắt lời của con người.
tinybook Công Nghệ Thông Tin








Chat