Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người
Theo: zknight Theo Trí Thức Trẻ
Thể loại: Khoa Học Công Nghệ
Giấc mơ của nhiều nhà khoa học đang trở thành sự thật.

Tuần trước, một nhóm các nhà khoa học công bố kết quả thử nghiệm cho thấy họ đã điều trị được một chứng bệnh di truyền cho bào thai chuột. Điều đó có nghĩa là ngay khi chuột con chưa được sinh ra, nó đã được can thiệp vào gen để chữa khỏi bệnh, một chứng bệnh bẩm sinh được coi là vô phương cứu chữa ngay khi nó chào đời.

Nghe có vẻ như khoa học viễn tưởng, nhưng phương pháp điều trị này có thể sớm được sử dụng trên người. Trước thời điểm đó, bạn sẽ cần phải trang bị cho mình những kiến thức gì về nó?

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người - Ảnh 1.

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa sẽ ứng dụng trên người?

Đối với nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Medicine, các nhà khoa học đã chữa khỏi bệnh Gaucher cho bào thai chuột. Gaucher gây ra bởi đột biến trong gen GBA và dẫn đến chứng đau khớp nghiêm trọng, co giật và suy giảm nhận thức.

Để điều trị căn bệnh này cho những con chuột còn là bào thai, các nhà nghiên cứu đã tiêm vào tử cung chuột mẹ một loại virus được thiết kế để mang các bản sao gen GBA lành lặn, thay thế cho các gen đột biến.

Đó không phải là một sửa chữa hoàn hảo. Theo đồng tác giả nghiên cứu Simon Waddington, những con chuột này đã kéo dài tuổi thọ từ 5 ngày [nếu chúng sinh ra mà vẫn mắc bệnh] lên 130 ngày. Tuy nhiên, chuột con sau chữa trị vẫn có một số dấu hiệu bị viêm não.

Mặc dù vậy, vẫn phải công nhận nghiên cứu này là một bước đi đầy hứa hẹn để điều trị bệnh di truyền cho thai nhi trước sinh. Còn rất nhiều điều chúng ta cần phải biết trước khi các nhà khoa học thử phương pháp này trên người.

Để tìm hiểu, tờ The Verge đã phỏng vấn Arthur Caplan, một nhà đạo đức sinh học tại Đại học New York về thử nghiệm mới này, để tìm hiểu xem đâu là những thách thức của liệu pháp gen trước sinh, và tại sao hội đồng đạo đức sẽ muốn có một cái nhìn kỹ càng hơn về nó:

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người - Ảnh 2.

Arthur Caplan, nhà đạo đức sinh học tại Đại học New York

Nghiên cứu vừa đăng trên tạp chí Nature Medicine được thực hiện trên chuột, nhưng dĩ nhiên, mọi người đều tò mò về những ứng dụng của nó trên người. Theo ông, chỉnh sửa gen trên bào thai người còn cách chúng ta bao xa? Một hay hai thập kỷ?

Tôi cho rằng khoảng 10 năm. Liệu pháp gen trước sinh không phải là một ý tưởng mới. Đó vốn dĩ là giấc mơ từ rất lâu của nhiều nhà nghiên cứu, làm việc với liệu pháp gen để cung cấp những chỉnh sửa trước khi các tế bào bị hư hại [do đột biến hoặc các gen lỗi gây ra trên cơ thể trưởng thành].

Ông có nghĩ rằng việc đề nghị và chấp thuận các liệu pháp gen trước sinh sẽ gây tranh cãi? Tôi biết với CRISPR, đã có rất nhiều lo lắng liên quan đến đạo đức và "những đứa trẻ sơ sinh được thiết kế".

Khi bạn có một phôi thai đang phát triển ở đây, đó sẽ là một cuộc tranh luận khác với việc thiết kế những đứa trẻ. Trong liệu pháp gen trước sinh, dự định của các nhà khoa học là thay thế những gen khuyết thiếu bằng gen bình thường.

Sẽ chẳng có ai cố gắng cải thiện hoặc tăng cường các gen khi chúng đã có mặt trong tử cung. Điều đó có thể được làm dễ dàng hơn từ giai đoạn tạo phôi trên đĩa thí nghiệm. Còn liệu pháp gen trước khi sinh thực sự tập trung vào việc ngăn ngừa tổn thương sớm từ bệnh tật.

Và rõ ràng, chỉnh sửa gen có tác dụng phòng bệnh tốt hơn khi thực hiện trong tử cung, thay vì để đứa trẻ được sinh ra đã lớn và tích lũy những hư hại trong nhiều năm. Có một số bộ phận của cơ thể có khả năng tái sinh, chẳng hạn như lá gan, nhưng các bộ phận khác như não và tim tái sinh ít hơn nhiều. Nếu chúng bị hư hại, bạn sẽ khó có thể làm bất cứ điều gì, trừ khi bạn can thiệp thật sớm.

Tôi không cho rằng khoa học cơ bản và khoa học cơ thể gặp nhau sẽ gây ra cuộc tranh cãi. Mà tôi nghĩ mọi người đều cơ bản hiểu rằng can thiệp càng sớm sẽ càng tốt để sửa chữa những tổn hại gen trước khi quá muộn.

Liệu nó [chỉnh sửa gen trước sinh] có an toàn hơn những thứ như CRISPR?

Tôi sẽ nói không, chưa thể. Nó không được chấp nhận là một phương pháp an toàn hơn. Mọi người cũng đều biết các kỹ thuật CRISPR vẫn đang được tinh chỉnh [để an toàn hơn].

Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh bẩm sinh từ giai đoạn bào thai trên chuột, 10 năm nữa có thể ứng dụng trên người - Ảnh 3.

Liệu pháp gen trước sinh sẽ mang lại cơ hội cho những đứa bé mắc bệnh di truyền

Thế còn nhược điểm của liệu pháp gen trước sinh thì sao?

Thứ nhất là bạn có một người thứ ba liên quan đến các nguy cơ: người mẹ. Việc cố gắng sử dụng các liệu pháp gen trên người cô ấy có thể gây ra rủi ro. Và cho đến khi chúng ta thực sự chắc chắn [về độ an toàn] bằng nhiều nghiên cứu khác, chúng ta không thể đặt các bà mẹ vào một nguy cơ nào đó ngay cả khi liệu pháp gen trước sinh sẽ giúp được cho thai nhi của cô ấy.

Chúng ta vẫn không biết chính xác mọi thứ sẽ diễn ra như thế nào. Bạn đang nhắm mục tiêu vào các hệ thống cụ thể để thực hiện công việc sửa chữa, những sai lầm có thể dẫn gây ra thảm họa trong tử cung. Ngoài ra, chúng ta vẫn chưa hoàn toàn chắc chắn về sự liên hệ qua lại giữa thai nhi và người mẹ. Chúng ta biết DNA có dính líu gì đó, nhưng liệu nó có dẫn đến sự từ chối miễn dịch?

Chúng ta cần cân nhắc điều gì trước khi liệu pháp gen trước sinh phát triển đến mức khả thi?

Một là chi phí. Chỉnh sửa gen trong tử cung không bao giờ là rẻ. Phải có rất nhiều kỹ năng và công nghệ để thực hiện được nó, và chúng ta phải suy nghĩ rất nhiều. Bạn có thể muốn hạn chế những người có khả năng thử chỉnh gen trong tử cung, tốt nhất chỉ nên chọn các bác sĩ đã thực hiện liệu pháp can thiệp này trước đây. Nó không phải là thứ mà ai cũng được phép làm.

Bạn sẽ cần phải xem xét kỹ lưỡng khía cạnh đạo đức, bởi vì nếu bạn hỏi các bà mẹ, rằng họ có sẵn sàng chấp nhận rủi ro để giúp con mình hay không, hầu hết các bà mẹ có thể sẽ nói "". Nhưng họ có thể đang không hiểu rõ sự nguy hiểm mà mình phải đối mặt.

Rủi ro lớn cỡ nào? Liệu nó có thể gây ra cái chết?

Tôi sẽ nói rằng tử vong là một khả năng, nhưng khả năng đó lớn đến đâu thì vẫn chưa biết. Mọi người đã có cái nhìn không mấy thiện cảm với liệu pháp gen trong những gần đây. Và bây giờ, [với chỉnh sửa gen trước sinh] có tới hai người tham gia vào – đúng vậy, một người thực sự chịu tác động [là đứa bé] một người có tiềm năng [là người mẹ].

Chúng ta không chắc chắn về những xác suất và có quá nhiều biến số. Vì vậy, bạn cần phải có các ủy ban thử nghiệm thực sự để cung cấp một cái nhìn dài hạn và kỹ lưỡng hơn so với các thủ tục trong trường hợp nếu bệnh nhân nói "Vâng, tôi sẽ làm điều đó", bạn có thể nói cho họ đầy đủ về những khả năng quản lý rủi ro và lợi ích.

[Tại thời điểm này], bạn không có bất kể hiểu biết nào về những rủi ro với bào thai, và ngay cả với người mẹ, người đang thực sự muốn giúp đỡ và yêu những đứa con tương lai của họ.

Tham khảo Theverger

7 cơ hội việc làm mới đầy hấp dẫn hứa hẹn sẽ được tạo ra nhờ robot

tinybook tinybook 1 tuần 5 ngày
7 cơ hội việc làm mới đầy hấp dẫn hứa hẹn sẽ được tạo ra nhờ robot
Khác xa với sự bi quan của nhiều người về việc robot có thể thay thế con người làm nhiều việc và gián tiếp thúc đẩy tình trạng thất nghiệp, tuy nhiên robot hoàn toàn có thể tạo ra thêm nhiều việc làm mới.

[Video] Cận cảnh quá trình thử nghiệm hệ thống tên lửa đẩy trên tàu vũ trụ Orion của NASA

tinybook tinybook 1 tuần 5 ngày
[Video] Cận cảnh quá trình thử nghiệm hệ thống tên lửa đẩy trên tàu vũ trụ Orion của NASA
Quá trình thử nghiệm tên lửa đẩy rất quan trọng vì nó quyết định phần lớn sự thành công của việc đưa tàu vũ trụ Orion của NASA đi vào đúng quỹ đạo và tiếp cận được Mặt Trăng.

Cận cảnh chuyên gia Nhật Bản tắm nước sông Tô Lịch

tinybook tinybook 1 tuần 5 ngày
Cận cảnh chuyên gia Nhật Bản tắm nước sông Tô Lịch
Chuyên gia Nhật Bản hy vọng trong tương lai, khi cả sông được xử lý làm sạch bằng công nghệ Nano, nước sông Tô Lịch lại trong xanh.

Vệ tinh không chỉ dẫn đường, giám sát thiên tai mà đã có thể dự đoán khi nào một cây cầu sắp sập

tinybook tinybook 1 tuần 6 ngày
Vệ tinh không chỉ dẫn đường, giám sát thiên tai mà đã có thể dự đoán khi nào một cây cầu sắp sập
Vệ tinh không chỉ dẫn đường, giám sát thiên tai mà đã có thể dự đoán khi nào một cây cầu sắp sập

Tìm được loại men ủ hơn 4500 năm, nhà khoa học thử chế biến và thành công với món bánh mì nướng thơm ngon lạ lùng

tinybook tinybook 1 tuần 6 ngày
Tìm được loại men ủ hơn 4500 năm, nhà khoa học thử chế biến và thành công với món bánh mì nướng thơm ngon lạ lùng
Có thể bạn vẫn sẽ tin tưởng và ăn một chiếc bánh bị hết hạn một hoặc hai ngày. Nhưng bạn có dám ăn một chiếc bánh mì nướng đã hết hạn sử dụng quá 4500 năm hay không?

Chiêm ngưỡng ảnh đẹp như mơ chụp bằng smartphone OPPO

tinybook tinybook 1 tuần 6 ngày
Chiêm ngưỡng ảnh đẹp như mơ chụp bằng smartphone OPPO
Đây là những bức ảnh xuất sắc nhất đã thắng giải trrong cuộc thi OPPO Creators Awards năm 2019. Cuộc thi hướng đến cộng đồng người dùng smartphone đam mê nhiếp ảnh trên toàn cầu, với thông điệp :”See Beyond” (Vượt chuẩn tầm nhìn).

Cận cảnh dàn nội thất siêu hiện đại sắp được trang bị cho các máy bay của Airbus trong tương lai

tinybook tinybook 2 tuần 6 giờ
Cận cảnh dàn nội thất siêu hiện đại sắp được trang bị cho các máy bay của Airbus trong tương lai
Cụ thể, dàn nội thất này sẽ được mang lên các mẫu máy bay A330, với tên gọi mới là A330neo Airspace.

Một công ty xây dựng tại Mỹ cung cấp dịch vụ biến sân vườn thành bãi biển nhân tạo với biển xanh, cát trắng, nắng vàng

tinybook tinybook 2 tuần 18 giờ
Một công ty xây dựng tại Mỹ cung cấp dịch vụ biến sân vườn thành bãi biển nhân tạo với biển xanh, cát trắng, nắng vàng
Chỉ cần bỏ ra từ 20 ngàn USD, bạn có thể biến một khoảng sân nhà bạn trở thành bãi biển nhiệt đới đầy nắng và gió ngay trong đời thực.

Ngọn hải đăng bị cô lập ở Iceland này là nơi hoàn hảo để tránh một đại dịch zombie

tinybook tinybook 2 tuần 19 giờ
Ngọn hải đăng bị cô lập ở Iceland này là nơi hoàn hảo để tránh một đại dịch zombie
Một ngọn hải đăng đặc biệt ở Iceland được mệnh danh là địa điểm hoàn hảo để sống sót nếu như có một ngày đại dịch zombie xảy ra.

Các nhà khoa học Nhật chế tạo một chiếc đuôi máy, vì nghĩ rằng con người không có đuôi là một thiếu sót lớn

tinybook tinybook 2 tuần 1 ngày
Các nhà khoa học Nhật chế tạo một chiếc đuôi máy, vì nghĩ rằng con người không có đuôi là một thiếu sót lớn
Sẽ ra sao nếu con người có đuôi?

Đã có 'siêu thực phẩm' có thể cứu đói cả nhân loại: Tất cả chỉ nhờ loại thực vật nhỏ bé này!

tinybook tinybook 2 tuần 1 ngày
Đã có siêu thực phẩm có thể cứu đói cả nhân loại: Tất cả chỉ nhờ loại thực vật nhỏ bé này!
Một công ty khởi nghiệp ở Anh đã tạo ra một loại thực phẩm chỉ từ vi tảo nhưng đáp ứng đầy đủ mọi nhu cầu dưỡng chất cho cơ thể.

Kết hợp 2 kỹ thuật diệt muỗi bí truyền, các nhà khoa học triệt tiêu được 94% lượng muỗi tại hai hòn đảo Trung Quốc

tinybook tinybook 2 tuần 2 ngày
Kết hợp 2 kỹ thuật diệt muỗi bí truyền, các nhà khoa học triệt tiêu được 94% lượng muỗi tại hai hòn đảo Trung Quốc
Báo cáo khoa học mới cho ta hy vọng về một miền đất hứa, nơi con người không còn bị muỗi đốt mỗi khi hè tới.

Sự đáng sợ của biến đổi khí hậu: Đến động vật ở vùng lạnh nhất cũng không thể sống nổi nữa

tinybook tinybook 2 tuần 2 ngày
Sự đáng sợ của biến đổi khí hậu: Đến động vật ở vùng lạnh nhất cũng không thể sống nổi nữa
Biến đổi khí hậu đã khiến động vật chết hàng loạt khi nhiệt độ tăng đột biến tại một số khu vực.

Nhà hoạt động vì quyền động vật hô hào người dân "để yên cho muỗi hút máu vì nó còn phải nuôi con"

tinybook tinybook 2 tuần 2 ngày
Nhà hoạt động vì quyền động vật hô hào người dân "để yên cho muỗi hút máu vì nó còn phải nuôi con"
Trong khi cả thế giới đang ra sức diệt muỗi, người đàn ông này lại kêu gọi mọi người để loài côn trùng này được yên thân.

Khi bị ong bắp cày tấn công, ong mật Nhật Bản sẽ bu lấy đối thủ, đồng loạt rung lên để nướng chín kẻ địch

tinybook tinybook 2 tuần 3 ngày
Khi bị ong bắp cày tấn công, ong mật Nhật Bản sẽ bu lấy đối thủ, đồng loạt rung lên để nướng chín kẻ địch
Tự nhiên kỳ diệu làm sao!

Thứ gì chúng ta tạo ra được nhưng không thể chứa đựng được? Nếu bạn đoán "tình yêu dành cho crush" thì sai bét!

tinybook tinybook 2 tuần 3 ngày
Thứ gì chúng ta tạo ra được nhưng không thể chứa đựng được? Nếu bạn đoán "tình yêu dành cho crush" thì sai bét!
Hóa ra các nhà hóa học đang giữ đáp án cho câu hỏi này.

Tại sao hầu hết bảng mạch in lại có màu xanh lá cây trong khi của Apple lại màu đen?

tinybook tinybook 2 tuần 3 ngày
Tại sao hầu hết bảng mạch in lại có màu xanh lá cây trong khi của Apple lại màu đen?
Dù các bảng mạch màu xanh lá cây giúp việc kiểm tra bản mạch hiệu quả hơn, nhưng khi quá trình này được tự động hóa cao hơn, màu sắc của nó trở nên không còn quá quan trọng nữa.

Cách sử dụng phần mềm trên máy bay 300 triệu USD: cứ 149 tiếng thì nhớ phải tắt đi bật lại

tinybook tinybook 2 tuần 3 ngày
Cách sử dụng phần mềm trên máy bay 300 triệu USD: cứ 149 tiếng thì nhớ phải tắt đi bật lại
Bệnh "lag" không của riêng ai.

Bạn có biết: Quân đội Mỹ từng thả cả cả dàn nhạc cụ xuống căn cứ cho binh lính giải trí sau những giờ chiến đấu căng thẳng

tinybook tinybook 2 tuần 3 ngày
Bạn có biết: Quân đội Mỹ từng thả cả cả dàn nhạc cụ xuống căn cứ cho binh lính giải trí sau những giờ chiến đấu căng thẳng
Trong chiến tranh, người lính cũng cần được giải trí và quân đội Mỹ có một cách để giải trí rất hữu hiệu cho binh lính, đó là mang đàn piano và các nhạc cụ ra ngoài chiến trường.

Độc đáo ý tưởng khách sạn xây dựng sát vách núi với hồ bơi vô cực kéo dài ngoài mỏm đá

tinybook tinybook 2 tuần 4 ngày
Độc đáo ý tưởng khách sạn xây dựng sát vách núi với hồ bơi vô cực kéo dài ngoài mỏm đá
Nếu bạn đủ can đảm dạo bước ngoài ban công khách sạn, thậm chí là thả mình trong hồ bơi kéo dài ra ngoài vách núi, có lẽ bạn là một trong số những người gan dạ nhất trên hành tinh.

Lốc xoáy bình thường xưa rồi, đoạn video lốc xoáy... than này sẽ khiến bạn phải sững sờ

tinybook tinybook 2 tuần 4 ngày
Lốc xoáy bình thường xưa rồi, đoạn video lốc xoáy... than này sẽ khiến bạn phải sững sờ
Nếu như năm ngoái là năm của lốc xoáy lửa, thì năm nay chúng ta có lốc xoáy than.

Bằng dung dịch từ tính do NASA sáng chế, chàng trai 18 tuổi tìm ra cách lọc vi nhựa khỏi nước

tinybook tinybook 2 tuần 4 ngày
Bằng dung dịch từ tính do NASA sáng chế, chàng trai 18 tuổi tìm ra cách lọc vi nhựa khỏi nước
Fionn Ferreira nhận về 50.000 USD tiền thưởng từ Hội chợ Khoa học Google. Một phần thưởng xứng đáng cho nỗ lực cứu lấy nhân loại!

Chiếc xe đạp tự lái này cho thấy sự tiến bộ trong khả năng thiết kế chip của Trung Quốc

tinybook tinybook 2 tuần 4 ngày
Chiếc xe đạp tự lái này cho thấy sự tiến bộ trong khả năng thiết kế chip của Trung Quốc
Nhờ thiết kế lai giữa kiến trúc chip thông thường với các mạng lưới thần kinh nhân tạo, chip Tianjic có thể mang tới nhiều khả năng cao cấp cho chiếc xe đạp tự lái.

Đây là hệ thống dùng năng lượng Mặt Trời để biến nước biển thành nước ngọt, tạo ra được 75.000 lít nước/ngày với giá chỉ 58 VNĐ/lít

tinybook tinybook 2 tuần 4 ngày
Đây là hệ thống dùng năng lượng Mặt Trời để biến nước biển thành nước ngọt, tạo ra được 75.000 lít nước/ngày với giá chỉ 58 VNĐ/lít
Nó sẽ giải quyết được vấn nạn thiếu nước nhân loại đã đang đối mặt.

Nghiên cứu mới: Uống rượu vang đỏ giúp giảm stress và trầm cảm nhờ vào một hợp chất đặc biệt

tinybook tinybook 2 tuần 4 ngày
Nghiên cứu mới: Uống rượu vang đỏ giúp giảm stress và trầm cảm nhờ vào một hợp chất đặc biệt
Việc phát hiện một hợp chất đặc biệt trong rượu vang đỏ đã mở đường cho việc phát triển các loại thuốc chống trầm cảm và lo âu mới có nguồn gốc thiên nhiên.

Giải ngố về Eternals, tập hợp siêu anh hùng sở hữu quyền năng vô song sắp xuất hiện trong Vũ trụ Điện ảnh Marvel

tinybook tinybook 2 tuần 5 ngày
Giải ngố về Eternals, tập hợp siêu anh hùng sở hữu quyền năng vô song sắp xuất hiện trong Vũ trụ Điện ảnh Marvel
Trong bài viết này sẽ đi sâu hơn vào tiểu sử và các thông tin về nhóm siêu anh hùng the Eternals.

Hỏi khó: Thuốc độc lúc hết hạn sẽ không độc nữa hay còn nguy hiểm hơn?

tinybook tinybook 2 tuần 5 ngày
Hỏi khó: Thuốc độc lúc hết hạn sẽ không độc nữa hay còn nguy hiểm hơn?
Đã bao giờ bạn tự hỏi chuyện gì sẽ xảy ra với chai thuốc diệt chuột hết hạn từ năm ngoái của nhà mình chưa? Thời gian chắc chắn đã làm nó bị hỏng – nhưng mà "hỏng" theo cách nào nhỉ?

Chiếc xe đạp điện giá 3.000 USD được quảng cáo "không thể bị ăn trộm" bị phá khóa trong chưa đầy 60 giây

tinybook tinybook 2 tuần 5 ngày
Chiếc xe đạp điện giá 3.000 USD được quảng cáo "không thể bị ăn trộm" bị phá khóa trong chưa đầy 60 giây
Trên đời này không có thứ gì tuyệt đối cả.

Các nhà khoa học phát minh ra loại vải càng thơm khi càng thấm nhiều mồ hôi

tinybook tinybook 2 tuần 5 ngày
Các nhà khoa học phát minh ra loại vải càng thơm khi càng thấm nhiều mồ hôi
Bộ quần áo bạn mặc khi tập thể dục thể thao sẽ kiêm luôn vai trò máy lọc không khí!

Giải ngố về AGI: Trí tuệ nhân tạo có thể đưa nhân loại sang trang mới, lại vừa có thể dẫn đến họa diệt vong nếu rơi vào tay kẻ xấu

tinybook tinybook 2 tuần 6 ngày
Giải ngố về AGI: Trí tuệ nhân tạo có thể đưa nhân loại sang trang mới, lại vừa có thể dẫn đến họa diệt vong nếu rơi vào tay kẻ xấu
Giờ là thời điểm năm 2019, một loạt những công nghệ tưởng như bất khả thi đã đang tìm được đường ra tới đời thực. Trong số đó, ta có Trí tuệ Phổ biến Nhân tạo - Artificial General Intelligence.
tinybook Công Nghệ Thông Tin








Chat