Đây là loại thuốc đắt tiền nhất thế giới mà ít ai có thể mua: 850 ngàn USD/lần điều trị

Đây là loại thuốc đắt tiền nhất thế giới mà ít ai có thể mua: 850 ngàn USD/lần điều trị
Theo: Thiên Long Theo Trí Thức Trẻ
Thể loại: Khoa Học Công Nghệ
Giá cho mỗi lần điều trị bằng liệu pháp gen đặc biệt này là 850 ngàn USD (19,3 tỷ đồng) và có lẽ, phải là những người giàu có mới dám sử dụng phương thuốc này.

Một liệu pháp gen đặc biệt đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép và trở thành liệu pháp trị liệu đắt tiền nhất thế giới, với trị giá 850 ngàn USD/lần sử dụng, tương đương 19,3 tỷ đồng một lần chữa trị.

Liệu pháp gen có tên Luxturna được khẳng định có khả năng chữa khỏi bệnh mù do di truyền. Liệu pháp này do công ty Spark Therapeutics sản xuất và bán ra thị trường. Ban đầu, cái giá dự trù cho “phương thuốc” này là 1 triệu USD (22,7 tỷ đồng).

Tuy nhiên sau khi nhiều công ty bảo hiểm y tế tham vấn và bảy tỏ sự quan tâm tới liệu pháp mới, phía Spark Therapeutics đã quyết định giảm giá xuống chỉ còn 850 ngàn USD.

Mặc dù vậy, cái giá cho một liều thuốc này vẫn thuộc hàng đắt nhất thế giới. Bởi lẽ, đây là một trong những liệu pháp gen đầu tiên chữa được một chứng bệnh di truyền.

Một thống kê ước tính, mù lòa di truyền là một căn bệnh hiếm gặp nhưng vẫn có thể xuất hiện trên ít nhất 2 người dân Mỹ.

Cụ thể, liệu pháp này có tác dụng ngay trong một lần chữa trị. Các bác sỹ sẽ sử dụng một loại virus để đưa một gen thay thế vào mô võng mạc của người mắc chứng bệnh quái ác này. Mỗi mũi tiêm là 425 ngàn USD/mắt và cả hai đôi mắt là 850 ngàn USD.

CEO Spark Therapeurics, ông Jeffrey Marrazzo chia sẻ với tờ The Star: “Chúng tôi muốn cân bằng giữa giá trị và mức giá phù hợp, có trách nhiệm với những người quan tâm nhằm đảm bảo phương thuốc có thể tiếp cận với nhiều bệnh nhân”.

Giá thuốc tại Mỹ không bị Chính phủ kiểm soát. Cũng bởi vậy, các công ty dược phẩm dễ dàng đặt ra các mức giá riêng cho sản phẩm của họ. Tuy nhiên cũng bởi vậy, tình trạng lạm dụng và ít khi đưa ra lời giải thích về giá thuốc là điều rất hay gặp tại quốc gia này.

Mặc dù vậy, tình trạng này đang dần được cải thiện khi người dân bắt đầu có nhiều động thái phản đối và chỉ trích các công ty dược phẩm.

Hãng Spark Therapeutics cho rằng, mức giá cho một liệu pháp như trên có thể vượt qua 1 triệu USD nhưng hãng đã không làm vậy.

Meredith Rosenthal, giáo sư kinh tế y học thuộc ĐH. Harvard chia sẻ với CBC News: “Nếu họ quyết định không xem xét lại giá bán, họ có thể sẽ phải đối mặt với nhiều chỉ trích”.

Liệu pháp Luxturna đã được FDA chấp thuận, điều này cũng đồng nghĩa Luxturna sẽ sớm được các hãng bảo hiểm y tế chấp thuận. Nhiều người tin tưởng, Spark Therapeutics sẽ dành riêng các ưu đãi về giá cho các bệnh nhân có bảo hiểm y tế.

Spark Therapeutics khẳng định, hãng sẽ áp dụng nhiều kế hoạch chi trả bao gồm trả góp qua từng năm. Đặc biệt, phía công ty cũng xác nhận sẽ trả lại một phần chi phí nếu thị lực của bệnh nhân không được cải thiện như mong đợi.

Hy vọng trong tương lai, loại thuốc này sẽ sớm có mức giá dễ chịu hơn cho những bệnh nhân không may mắc phải căn bệnh quái ác này.

Tham khảo Wonderful Engineering

Chiếc đĩa bí ẩn của nước Nga: Dù bé tẹo nhưng chẳng ai nhấc nổi, bên dưới ẩn giấu bí mật gây ngỡ ngàng

tinybook tinybook 5 ngày 6 giờ
Chiếc đĩa bí ẩn của nước Nga: Dù bé tẹo nhưng chẳng ai nhấc nổi, bên dưới ẩn giấu bí mật gây ngỡ ngàng
Chiếc đĩa bí ẩn này thực chất là gì? Nếu biết, bạn sẽ hết sức bất ngờ đấy.

Thế giới đang sử dụng những cách nào để xây dựng nhà chống lũ?

tinybook tinybook 5 ngày 7 giờ
Thế giới đang sử dụng những cách nào để xây dựng nhà chống lũ?
Bên cạnh chống lũ, việc sống chung với lũ cũng là một trong những phương án nhiều nước áp dụng ngày nay. Điểm thiết yếu của chính sách này là phải xây dựng được những ngôi nhà chống lũ cho người dân.

2 thầy trò sử dụng thuật toán để biến bản đồ từ thời cổ đại thành hình chụp rõ nét như bản đồ vệ tinh

tinybook tinybook 5 ngày 19 giờ
2 thầy trò sử dụng thuật toán để biến bản đồ từ thời cổ đại thành hình chụp rõ nét như bản đồ vệ tinh
Nhìn vào để thấy sự thay đổi chóng mặt của đô thị hóa.

Nghệ nhân Zimbabwea biến lốp xe hơi cũ thành những đôi dép độc đáo

tinybook tinybook 5 ngày 19 giờ
Nghệ nhân Zimbabwea biến lốp xe hơi cũ thành những đôi dép độc đáo
Dù tạo ra một đôi giày thoải mái từ lốp xe hơi cũ nghe có vẻ phi thực tế, nhưng theo những gì Chitukutuku đang làm, quy trình này có vẻ khá đơn giản, chỉ mất chưa đầy 1 tiếng đồng hồ.

Chàng thanh niên mang hoài bão dọn sạch biển hợp tác cùng Microsoft, chế tạo tàu gom rác tự hành chạy bằng năng lượng Mặt Trời

tinybook tinybook 5 ngày 20 giờ
Chàng thanh niên mang hoài bão dọn sạch biển hợp tác cùng Microsoft, chế tạo tàu gom rác tự hành chạy bằng năng lượng Mặt Trời
Dự kiến, hai điểm đến tiếp theo của những hệ thống tàu này là Việt Nam và Cộng hoà Dominica.

Giới khảo cổ phát hiện hình vẽ mèo khổng lồ 2000 năm tuổi nằm ngay giữa sa mạc tại Peru

tinybook tinybook 6 ngày 16 phút
Giới khảo cổ phát hiện hình vẽ mèo khổng lồ 2000 năm tuổi nằm ngay giữa sa mạc tại Peru
Theo đó, các nhà khảo cổ học đã bất ngờ phát hiện hình vẽ con mèo khổng lồ này khi đang cải tạo lối đi để du khách có thể dễ tới chiêm ngưỡng những bức hình khổng lồ tạo nên Nazca Lines bí ẩn và nổi tiếng.

Tìm xuống vùng biển sâu nhất đại dương, khoa học phát hiện sự thật đau lòng: Biến đổi khí hậu đang nghiêm trọng hơn bao giờ hết rồi

tinybook tinybook 6 ngày 2 giờ
Tìm xuống vùng biển sâu nhất đại dương, khoa học phát hiện sự thật đau lòng: Biến đổi khí hậu đang nghiêm trọng hơn bao giờ hết rồi
Có một xu hướng đáng ngại đang tồn tại dưới đáy đại dương, và khoa học đang tích cực tìm hiểu thêm.

Các nhà thiên văn học hóa giải bí ẩn về thiên hà chứa 99,99% vật chất tối

tinybook tinybook 6 ngày 18 giờ
Các nhà thiên văn học hóa giải bí ẩn về thiên hà chứa 99,99% vật chất tối
Nhiều khả năng đội nghiên cứu đưa nhận định cũ sẽ tính toán lại để tranh cãi bằng được rằng mình đúng. Chúng ta cùng "lót dép" chờ xem.

Phát hiện ra "siêu sức mạnh" mới của loài gấu nước: một lá chắn cực tím bằng huỳnh quang

tinybook tinybook 6 ngày 20 giờ
Phát hiện ra "siêu sức mạnh" mới của loài gấu nước: một lá chắn cực tím bằng huỳnh quang
Gấu nước vẫn chưa thôi làm chúng ta bất ngờ.

7 việc cực đơn giản nhưng nếu làm được, bạn đặc biệt hơn 90% dân số thế giới đấy

tinybook tinybook 1 tuần 18 phút
7 việc cực đơn giản nhưng nếu làm được, bạn đặc biệt hơn 90% dân số thế giới đấy
Hãy thử xem mình có phải là "của hiếm" của thế giới hay không nhé.

Giáo sư đại học Mỹ tuyên bố: Rất có thể chúng ta đang sống trong một thế giới giả lập

tinybook tinybook 1 tuần 2 giờ
Giáo sư đại học Mỹ tuyên bố: Rất có thể chúng ta đang sống trong một thế giới giả lập
Theo kết luận của giáo sư, tỉ lệ sống trong giả lập của chúng ta lên tới 50%.

6 ý nghĩa thực sự mỗi khi bạn cảm thấy "Deja vu" - hiện tượng rất nhiều người đã từng trải nghiệm mà không giải thích nổi

tinybook tinybook 1 tuần 2 giờ
6 ý nghĩa thực sự mỗi khi bạn cảm thấy "Deja vu" - hiện tượng rất nhiều người đã từng trải nghiệm mà không giải thích nổi
Deja vu đến nay vẫn là một hiện tượng khoa học chưa thể giải thích. Dẫu vậy, nó vẫn mang đến những ý nghĩa nhất định.

Khoa học "đập hộp" hang động tách biệt khỏi thế giới suốt 5 triệu năm, và đây là những gì được tìm thấy

tinybook tinybook 1 tuần 2 giờ
Khoa học "đập hộp" hang động tách biệt khỏi thế giới suốt 5 triệu năm, và đây là những gì được tìm thấy
Một hang động bị đóng kín suốt 5,5 triệu năm, chỉ được tìm ra từ cách đây hơn 30 năm và đến nay mới chỉ có chưa đến 100 người được phép xuống thám hiểm.

Ai đã tạo ra thế giới kỳ lạ của "Nghìn lẻ một đêm"?

tinybook tinybook 1 tuần 18 giờ
Ai đã tạo ra thế giới kỳ lạ của "Nghìn lẻ một đêm"?
Nghìn lẻ một đêm là bộ sưu tập các truyện dân gian Trung Đông và Nam Á được biên soạn bằng tiếng Ả Rập trong thời đại hoàng kim Hồi giáo.

Sự kiện Dust Bowl: "Cơn bão đen" kéo dài 10 năm trên khắp Bắc Mỹ

tinybook tinybook 1 tuần 19 giờ
Sự kiện Dust Bowl: "Cơn bão đen" kéo dài 10 năm trên khắp Bắc Mỹ
Sự kiện Dust Bowl nổi bật với hiện tượng rất nhiều cơn bão và lốc hoành hành ở các đồng cỏ tại khu vực Bắc Mỹ và gây ra nhiều thiệt hại kinh khủng.

Cùng nghe thứ âm thanh tuyệt diệu của vũ trụ, được tạo ra từ loạt ảnh chụp Dải Ngân hà của NASA

tinybook tinybook 1 tuần 20 giờ
Cùng nghe thứ âm thanh tuyệt diệu của vũ trụ, được tạo ra từ loạt ảnh chụp Dải Ngân hà của NASA
NASA đã sử dụng quá trình chuyển hóa dữ liệu thành âm thanh để đem tới cách nhận thức về vũ trụ theo một cách hoàn toàn mới, đó là hé “âm thanh” của Dải Ngân hà.

Bất chấp “Bão Facebook" - quét tài khoản, không cho chạy quảng cáo, doanh nghiệp này vẫn có thể đạt 1000 đơn đặt hàng/ngày nhờ 3 việc sau

tinybook tinybook 1 tuần 1 ngày
Bất chấp “Bão Facebook" - quét tài khoản, không cho chạy quảng cáo, doanh nghiệp này vẫn có thể đạt 1000 đơn đặt hàng/ngày nhờ 3 việc sau
"Bão Facebook" đang là từ khoá hot trong thời gian gần đây trong cộng đồng thương mại điện tử và những doanh nghiệp nào có Facebook là kênh quảng cáo, khi bỗng dưng một ngày nhận được thông báo "tài khoản quảng cáo bị vô hiệu hoá", dù không vi phạm hoặc nhận được bất kỳ cảnh báo nào.

Điều gì sẽ xảy ra nếu hai khối rác không gian va chạm vào nhau?

tinybook tinybook 1 tuần 1 ngày
Điều gì sẽ xảy ra nếu hai khối rác không gian va chạm vào nhau?
Hiệu ứng Domino có thể tạo ra lớp mảnh vỡ không thể xuyên thủng, giam giữ chúng ta trên Trái đất vĩnh viễn.

10 sai lầm hay mắc phải trong việc dọn dẹp nhà cửa

tinybook tinybook 1 tuần 1 ngày
10 sai lầm hay mắc phải trong việc dọn dẹp nhà cửa
Trong quá trình dọn dẹp và chăm sóc nhà cửa, chúng ta thường mắc phải những sai lầm không chỉ gây hại cho những đồ vật xung quanh mà còn cho chính bản thân chúng ta.

Phân tích đá Mặt Trăng cho thấy nhà chị Hằng từng phát ra từ trường, và nhờ nó sự sống trên Trái Đất mới xuất hiện

tinybook tinybook 1 tuần 1 ngày
Phân tích đá Mặt Trăng cho thấy nhà chị Hằng từng phát ra từ trường, và nhờ nó sự sống trên Trái Đất mới xuất hiện
Lấy được mẫu đá từ hai cực của Mặt Trăng, ta sẽ biết rõ khẳng định này là đúng hay sai.

Sử dụng năng lượng Mặt Trời, thiết bị này lấy được nước từ không khí khô hanh như sa mạc

tinybook tinybook 1 tuần 1 ngày
Sử dụng năng lượng Mặt Trời, thiết bị này lấy được nước từ không khí khô hanh như sa mạc
Toàn bộ hệ thống chỉ nặng 7kg.

Bay liên tục 13.000 km không cần nghỉ, loài chim 'máy bay phản lực' lập kỷ lục vô tiền khoáng hậu

tinybook tinybook 1 tuần 2 ngày
Bay liên tục 13.000 km không cần nghỉ, loài chim máy bay phản lực lập kỷ lục vô tiền khoáng hậu
Bay hơn 12.000km từ Alaska đến New Zealand trong 11 ngày không ngừng nghỉ, một con chim choắt mỏ thẳng đuôi vằn xác lập một kỷ lục vô tiền khoáng hậu trong thế giới động vật.

Đột phá: lần đầu tiên khoa học đạt được siêu dẫn ở nhiệt độ phòng

tinybook tinybook 1 tuần 2 ngày
Đột phá: lần đầu tiên khoa học đạt được siêu dẫn ở nhiệt độ phòng
"Trạng thái siêu dẫn" vẫn là mục tiêu của khoa học vật chất suốt nhiều thập kỷ nay, và chúng ta đã đi được nửa chặng đường với đột phá mới.

Não sôi lên, hộp sọ nổ tung, cơ bắp bốc hơi và mô bị thủy tinh hóa, khoảnh khắc bị núi lửa hủy diệt còn kinh hoàng hơn địa ngục

tinybook tinybook 1 tuần 3 ngày
Não sôi lên, hộp sọ nổ tung, cơ bắp bốc hơi và mô bị thủy tinh hóa, khoảnh khắc bị núi lửa hủy diệt còn kinh hoàng hơn địa ngục
Núi lửa là một vết đứt gãy trên lớp vỏ của một hành tinh, như là Trái Đất cho phép dung nham, tro núi lửa, và khí thoát ra từ một lò magma ở dưới bề mặt.

Khoa học tìm ra giới hạn trên của tốc độ âm thanh: 36 km/s

tinybook tinybook 1 tuần 3 ngày
Khoa học tìm ra giới hạn trên của tốc độ âm thanh: 36 km/s
Trên lý thuyết, âm thanh truyền qua vật liệu hydro kim loại (mới chỉ tồn tại trên lý thuyết) sẽ có tốc độ cao nhất, gần với mốc 36 km/s.

4 lý do khiến TMĐT ngày càng thu hút tín đồ công nghệ

tinybook tinybook 1 tuần 3 ngày
4 lý do khiến TMĐT ngày càng thu hút tín đồ công nghệ
Với hàng loạt ưu đãi độc quyền hấp dẫn, cam kết xuất xứ và chính sách hậu mãi “sang xịn”, sự bùng nổ đơn hàng công nghệ trong những Lễ Hội mua sắm đã và đang chứng tỏ vị thế của hệ thống gian hàng chính hãng trên TMĐT trong lòng fan công nghệ.

Nếu không ngửi được 2 mùi này thì nhiều khả năng bạn đã mắc phải COVID-19

tinybook tinybook 1 tuần 3 ngày
Nếu không ngửi được 2 mùi này thì nhiều khả năng bạn đã mắc phải COVID-19
Mất khứu giác và vị giác là một trong những triệu chứng do coronavirus được báo cáo phổ biến nhất, và cũng là một trong những dấu hiệu rõ ràng nhất về sự hiện diện của virus SARS-CoV-2.

Đây là lý do tại sao ta nên xây cơ sở hạ tầng internet lượng tử trên quỹ đạo

tinybook tinybook 1 tuần 4 ngày
Đây là lý do tại sao ta nên xây cơ sở hạ tầng internet lượng tử trên quỹ đạo
Nghiên cứu mới chỉ ra rằng với một dàn 400 vệ tinh lượng tử, ta sẽ "dễ dàng" có được internet lượng tử toàn cầu.

6 dấu hiệu cho thấy nhà bạn có vấn đề về điện, cần khắc phục 'càng sớm càng tốt'

tinybook tinybook 1 tuần 4 ngày
6 dấu hiệu cho thấy nhà bạn có vấn đề về điện, cần khắc phục càng sớm càng tốt
Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng hầu hết các ngôi nhà không tuân theo các biện pháp an toàn được khuyến nghị để ngăn ngừa điện giật và hỏa hoạn, tuy nhiên một số dấu hiệu dễ nhận thấy có thể giúp tìm ra vấn đề trước khi mọi thứ vượt khỏi tầm tay.

Mổ xẻ trạm gốc 5G Huawei mới thấy công ty Trung Quốc cần linh kiện Mỹ đến mức nào

tinybook tinybook 1 tuần 5 ngày
Mổ xẻ trạm gốc 5G Huawei mới thấy công ty Trung Quốc cần linh kiện Mỹ đến mức nào
Gần 30% giá trị trạm gốc 5G của Huawei thuộc về các linh kiện Mỹ, hầu hết trong số đó là các con chip tối quan trọng cho việc xử lý tín hiệu radio, điều khiển nguồn năng lượng cũng như chip nhớ.
tinybook Công Nghệ Thông Tin








Chat